sexta-feira, 6 de março de 2026

Cientistas elogiam medicamento com potencial para mudar a vida de crianças com forma resistente de epilepsia

Cientistas elogiaram um medicamento com potencial para mudar a vida de crianças com uma forma de epilepsia difícil de tratar, após resultados promissores em ensaios clínicos iniciais.

A síndrome de Dravet é uma doença genética que causa epilepsia resistente ao tratamento e é frequentemente acompanhada por atrasos na fala e no desenvolvimento. Estima-se que cerca de 3.000 pessoas no Reino Unido tenham a doença. Os tratamentos atuais visam controlar o número e a gravidade das crises epilépticas, mas muitas vezes não são eficazes.

Esses testes preliminares, liderados pela UCL e pelo hospital Great Ormond Street (GOSH), constataram que o medicamento parece ser seguro e bem tolerado pelas 81 crianças participantes.

Antes do estudo, os participantes – com idades entre dois e 18 anos – apresentavam uma média de 17 convulsões por mês. Mas, após tomarem uma dose de 70 mg de Zorevunersen, tiveram em média 50% menos convulsões e cerca de 80% menos convulsões após três doses.

O estudo, publicado no The New England Journal of Medicine , também mostrou uma melhoria na qualidade de vida, incluindo habilidades motoras, comunicação e capacidade de lidar com situações adversas.

Um ensaio clínico de fase 3 será conduzido para estudar o Zorevunersen ao longo do tempo, a fim de identificar possíveis riscos a longo prazo e quaisquer efeitos colaterais raros, mas potencialmente graves, e para determinar quais pacientes têm maior probabilidade de se beneficiar.

A autora principal, Helen Cross, diretora e professora de epilepsia infantil no Instituto de Saúde Infantil da UCL e consultora honorária em neurologia pediátrica no GOSH, disse: “Atendo regularmente pacientes com epilepsias genéticas de difícil tratamento, que podem ter múltiplas crises por semana. Muitos são incapazes de fazer qualquer coisa sozinhos; precisam de cuidados 24 horas por dia e correm alto risco de morte súbita inesperada em casos de epilepsia.”

Se os ensaios clínicos de fase 3 forem bem-sucedidos, acrescentou ela, este novo tratamento "poderá ajudar as crianças com síndrome de Dravet a terem vidas muito mais saudáveis e felizes".

Especialistas em epilepsia comemoraram as descobertas. Jowinn Chew, chefe de pesquisa da Young Epilepsy , afirmou que os resultados preliminares representam um "avanço clinicamente significativo" rumo a um futuro tratamento que vise a causa subjacente da síndrome de Dravet, em vez de apenas controlar os sintomas.

O Dr. Alfredo Gonzalez-Sulser, do Instituto de Neurociência e Pesquisa Cardiovascular da Universidade de Edimburgo, afirmou que as descobertas são “incrivelmente empolgantes” e podem sugerir novas vias de tratamento para outras formas de epilepsia de difícil tratamento. “Atualmente, existem mais de 800 tipos de epilepsia genética que necessitam de terapias semelhantes ao Zorevunersen. Isso estabelece um caminho claro para alcançar intervenções eficazes para essas doenças graves e debilitantes, tanto para os pacientes quanto para seus cuidadores.”

Deb Pal, professora de epilepsia no King's College London, afirmou que o estudo histórico oferece "enorme esperança para as famílias de milhares de crianças e jovens afetados por epilepsias monogênicas [causadas por uma única mutação genética] em todo o mundo".

•        Novo método de escaneamento cerebral pode ajudar pessoas com epilepsia resistente a medicamentos

Pesquisadores desenvolveram exames de imagem ultra-potentes que podem viabilizar cirurgias para epilepsia anteriormente resistente a tratamentos convencionais.

Globalmente, cerca de 50 milhões de pessoas têm epilepsia . Na Inglaterra, as crises epilépticas são a sexta causa mais comum de internação hospitalar. Cerca de 360.000 pessoas no Reino Unido têm epilepsia focal, que causa crises recorrentes em uma parte específica do cérebro.

Muitos pacientes tratam com sucesso sua condição com medicamentos, mas para mais de 100.000 pacientes, os sintomas não melhoram com remédios, restando a cirurgia como única opção.

Encontrar lesões cerebrais, uma causa significativa de epilepsia, pode ser complicado. Os aparelhos de ressonância magnética de alta potência são capazes de identificar até mesmo lesões minúsculas no cérebro dos pacientes. Esses aparelhos de ressonância magnética de 7T produzem imagens cerebrais com resolução muito mais detalhada, permitindo uma melhor detecção das lesões. Se os cirurgiões conseguirem visualizar as lesões na ressonância magnética, isso pode dobrar as chances de o paciente ficar livre de crises epilépticas após a cirurgia.

Mas os scanners de 7T também são suscetíveis a "manchas escuras" conhecidas como falhas de sinal. Agora, pesquisadores de Cambridge e Paris desenvolveram uma nova técnica para superar esse problema. Cientistas do Centro de Imagem Cerebral Wolfson da Universidade de Cambridge e da Universidade Paris-Saclay usaram oito transmissores ao redor do cérebro, em vez de um, para "transmitir em paralelo" imagens de ressonância magnética, o que reduziu significativamente o número de manchas escuras.

O primeiro estudo a utilizar essa abordagem, realizado por médicos do hospital Addenbrooke's, em Cambridge, testou a técnica com 31 pacientes com epilepsia resistente a medicamentos para verificar se o scanner de transmissão paralela de 7T era melhor do que os scanners convencionais de 3T na detecção de lesões cerebrais.

A pesquisa, publicada na revista Epilepsia , descobriu que o scanner de transmissão paralela de 7T identificou lesões estruturais até então não detectadas em nove pacientes.

As imagens também se mostraram mais nítidas do que as imagens convencionais de "transmissão única" de 7T em 57% dos casos.

Como resultado, 18 pacientes (58% do grupo) receberam diferentes tratamentos para seus sintomas. Nove foram submetidos à cirurgia e um recebeu terapia térmica intersticial a laser, que utiliza calor para remover a lesão. Cinco pacientes foram submetidos à eletroencefalografia estereotáxica (EEGs), uma técnica cara e invasiva para localizar lesões utilizando eletrodos inseridos no cérebro.

O Dr. Thomas Cope, neurologista consultor dos hospitais universitários de Cambridge, afirmou: “Ter epilepsia que não responde a medicamentos anticonvulsivantes pode ter um enorme impacto na vida dos pacientes, muitas vezes afetando sua independência e sua capacidade de manter um emprego. Sabemos que podemos curar muitos desses pacientes, mas isso exige que sejamos capazes de identificar exatamente onde no cérebro está a origem de suas crises epilépticas.”

“Graças a esta nova técnica, mais pacientes com epilepsia poderão se submeter a cirurgias que mudarão suas vidas.”

Em resposta às conclusões, Ley Sander, diretora médica da Epilepsy Society, afirmou: "Qualquer coisa que melhore a vida das pessoas com epilepsia focal que não pode ser controlada com medicamentos deve ser bem-vinda."

“Com cada nova inovação tecnológica, é importante que a equipe clínica e de pesquisa tenha acesso a esses equipamentos para desenvolver e inovar em novos tratamentos e abordagens com seus colegas.”

 

Fonte: The Guardian

 

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