Palavra de Sá

Sete pacientes morrem durante uso compassivo de polilaminina no Brasil

Sete pacientes que receberam a substância polilaminina em uso compassivo morreram desde fevereiro, quando o Laboratório Cristália começou a disponibilizar o tratamento fora do estudo clínico. A última delas nesta quinta-feira (6). O laboratório diz que maioria das aplicações não teve efeitos adversos e que aplicações são seguras.

A informação foi divulgada durante uma apresentação da pesquisadora Tatiana Sampaio, responsável pelos estudos com a polilaminina, durante a Rio Innovation Week sobre a evolução dos pacientes em uso compassivo.

Segundo ela, pouco mais de 100 pessoas já usaram a substância no país de forma compassiva e sete morreram.

O uso compassivo é o mecanismo que permite a pacientes acessar, de forma voluntária, substâncias ainda em fase de pesquisa, antes da conclusão dos estudos clínicos e da aprovação definitiva pela Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária). No Brasil, essa modalidade só pode ocorrer com autorização prévia da agência reguladora.

Hoje, a polilaminina ainda depende de estudos de eficácia e segurança. Os dados apresentados não fazem parte de estudo, os pacientes acompanhados não podem ser incluídos no estudo clínico.

<><> Como estão os pacientes de uso compassivo até agora

Após a apresentação em público do caso de Bruno, o paciente que usou polilaminina e, por isso, teria recuperado os movimentos, o Cristália passou a receber pedidos de uso compassivo da substância. Responsáveis pelo laboratório chegaram a dar declarações públicas incentivando os pedidos e alegando reuniões com a Anvisa para cobrar celeridade nas autorizações.

Dos mais de 100 pacientes que receberam a substância desde fevereiro, 17 completaram os seis meses de acompanhamento necessários para que os pesquisadores possam avaliar a evolução do quadro clínico e o efeito do tratamento. Os demais ainda não atingiram esse período mínimo de observação.

Segundo a análise apresentada por Tatiana, dez desses pacientes acompanhados apresentaram alguma evolução clínica. A apresentação mostra evolução da escala AIS, que Escala de Comprometimento da ASIA (ASIA Impairment Scale), usada para classificar a gravidade de lesões na medula espinhal.

Nos slides, ela mostrou que ao menos dez pacientes, saíram de AIS A, que é considerada lesão completa, para a AIS C ou B. No entanto, isso não quer dizer que essa evolução demonstra retomada motora do paciente, como é o caso do paciente Bruno. A evolução mostrada quer dizer que esses pacientes conseguiram recuperar a função sensorial ou motora na região anal.

Durante a apresentação, Tatiana questionou a necessidade de um estudo clínico para a polilaminina.

“Se você está trabalhando com ser humano e já tem esse volume de dados, vai fazer ensaio clínico pra que?”

Os pacientes do uso compassivo não fazem parte de um estudo, não são monitorados, não são atendidos todos no mesmo hospital ou com o controle como no caso de um estudo clínico. Qualquer substância que hoje é apresentada como medicamento no país, precisa passar por essa etapa de análise. Após as falas, a Anvisa questionou a posição da pesquisadora e reforçou que são necessários estudos criteriosos.

"A Anvisa refuta qualquer declaração de que a realização de estudo clínico é inócua e não produzirá dados úteis. Qualquer afirmação nesse sentido demonstra completo desconhecimento do processo científico e dos protocolos utilizados em todo o mundo para o desenvolvimento de medicamentos e cujo objetivo central é garantir a segurança dos participantes da pesquisa", respondeu em nota.

Durante sua fala, Tatiana chegou a dizer que a Anvisa estaria dificultando o acesso ao uso compassivo após as críticas que a pesquisa recebeu. No entanto, disso isso antes de anunciar que a modalidade tinha feito mortes.

Ao g1, a agência negou que tenha criado barreiras no acesso.Tatiana alegou que a Anvisa teria fechado mais o cerco às exigências na hora de permitir o uso da substância. Antes de abril, por exemplo, era permitido que pessoas com lesões ocorridas em até 90 dias tivessem acesso. Depois, foi reduzido para 3 dias -- mais próximo do que cita a própria pesquisa da polilaminina, que não estuda o uso em pacientes com lesões antigas.

Em nota, a Anvisa disse que recebeu 128 pedidos de uso compassivo de polilaminina, sendo 71 pedidos judiciais e 57 pedidos não judiciais. Desses, 110 foram autorizados e 18 não autorizados.

Sobre as restrições, a Anvisa disse que as primeiras autorizações foram concedidas antes mesmo da autorização da pesquisa clínica. A partir da aprovação do desenho do estudo clínico, as autorizações passaram a seguir os dados de segurança e eficácia apresentados pela empresa dentro da proposta de estudo.

"Até o momento, os dados preliminares apresentados pela empresa indicam apenas a possibilidade de uso para casos de lesão torácica entre as regiões T2 e T10 e dentro da janela de 72 horas após a lesão. Mesmo esses dados preliminares são limitados e incompletos, pois o produto não teve estudo clínico de nenhuma fase iniciado em nenhum lugar do mundo", escreveu em nota.

<><> O que diz sobre as mortes?

Durante sua apresentação, Tatiana disse que desde fevereiro desde ano, quando houve o início das aplicações do uso compassivo, foram registradas sete mortes entre os pouco mais de 100 pacientes que receberam a substância.

Ela disse que a farmacovigilância do Cristália, responsável por coletar dados sobre eventos adversos e enviar relatórios mensais à Anvisa analisou os casos registrados até o momento. Em sua fala, Tatiana disse que as mortes não estariam relacionadas à substância.

A Anvisa confirmou que foi notificada sobre as mortes. A agência informou que até o momento, a avaliação não indica relação direta entre os óbitos e o produto experimental. Um sétimo caso de óbito foi informado, mas os dados ainda não foram encaminhados para análise.

Segundo o laboratório, a maioria dos pacientes não apresentou qualquer evento adverso. Entre os que apresentaram algum evento, a maior parte foi classificada como não relacionada ao uso do medicamento. Menos de 10% dos pacientes tiveram algum evento adverso considerado possivelmente relacionado à substância, mas nenhum foi classificado como grave.

Diante desse quadro, o laboratório afirma que "até agora, a administração da polilaminina não promove eventos adversos significativos".

<><> Quais são os próximos passos da polilaminina?

Apesar da apresentação dos dados, o uso compassivo não pode ser usado como insumo de pesquisa. A polilaminina ainda depende de apresentar estudos que provem que:

1.       ela é uma substância segura para ser aplicada em pessoas

2.       ela é eficaz para pacientes com lesão medular, como se propõe

Para isso, é necessário o estudo clínico, que já foi aprovado pela Anvisa no início deste ano, mas que ainda não foi iniciado. De acordo com Sampaio, serão recrutados cinco voluntários para a pesquisa que vai, na primeira etapa, mostrar primeiro a segurança da substância.

A pesquisa será conduzida por grupos do HC (Hospital das Clínicas) da USP (Universidade de São Paulo) e da Santa Casa de São Paulo.

 

Fonte: g1